Innowacyjne terapie - nadzieje i zagrożenia. Antologia bioetyki. Tom 7 - Włodzimierz Galewicz

 

WSTĘP

 

Włodzimierz Galewicz

Spór o eksperymentalne terapie

Przedmiotem tego kolejnego tomu Antologii bioetyki są etyczne problemy terapii określanych jako innowacyjne lub eksperymentalne. Typowe terapie eksperymentalne łączą w sobie dwie cechy: z jednej strony otwierają nowe perspektywy dla pacjentów, którym terapie tradycyjne nie są w stanie pomóc; z drugiej jednak strony nie opierają się jeszcze na dostatecznie mocnych podstawach poznawczych (dowodach, świadectwach, danych) potwierdzających ich skuteczność oraz bezpieczeństwo. Jako terapie nowatorskie budzą one ze zrozumiałych względów ogromne nadzieje; jako terapie nie całkiem sprawdzone niosą ze sobą równie wielkie zagrożenia. Podtytuł tej antologii musi więc ujmować oba te aspekty.

Wybór tekstów, których tłumaczenia zamieszczono w tym tomie, składa się z trzech części. W pierwszej z nich, zatytułowanej Nowe biotechnologie i zaawansowane terapie, chodzi o ogólną charakterystykę przyciągających największą uwagę eksperymentalnych terapii, opartych na innowacyjnych metodach biotechnologii. W drugiej części omawia się główne legalne "ścieżki dostępu do innowacyjnych terapii", które zgodnie z prawem mogą być udostępniane bądź to w ramach badań klinicznych, bądź poza ich obrębem, w ramach przezornie uregulowanych programów "poszerzonego dostępu" czy też "użycia humanitarnego". Teksty zamieszczone w trzeciej, najobszerniejszej, części pozwalają prześledzić spór o etyczne warunki dopuszczalności eksperymentów w praktyce medycznej, a zwłaszcza najżywiej bodaj dyskutowanych eksperymentalnych terapii opartych na komórkach macierzystych. Poniższy wstęp jest pewnym przeglądem argumentów ścierających się z sobą w tej właśnie dyskusji.

Innowacyjne terapie, do których odnoszą się studia i dokumenty zebrane w tym tomie, rozumie się nieraz jako nowe metody lecznicze, znacznie odbiegające od procedur dotąd stosowanych i przez to też - przynajmniej in spe - otwierające możliwość rozwiązania takich problemów zdrowia publicznego, które dla metod dotąd wykorzystywanych pozostawały nierozwiązywalne. Wtrącone zastrzeżenie "przynajmniej in spe" ma tutaj jednak raczej poszerzać zakres innowacyjnych terapii, niż ograniczać go do procedur medycznych, które otwierają nowe perspektywy na razie jedynie w nadziei ich wynalazców. Tak szeroko rozumiana innowacyjność może bowiem przysługiwać także procedurom, które zostały już sprawdzone i zatwierdzone; co więcej, może ona nawet stanowić kryterium, ze względu na które te przełomowe czy też nowatorskie procedury uznaje się za godne refundacji. Oprócz tego szerszego rozumienia innowacyjnych terapii istnieje jednak także rozumienie węższe, w którym są one synonimem procedur wprawdzie obiecujących, lecz niemających jeszcze akceptacji czy też aprobaty, określanych też jako terapie eksperymentalne.

I. Pojęcie terapii eksperymentalnych

Istnieją chorzy, którym uznana medycyna nie daje już żadnej nadziei. Niektórzy z nich cierpią na choroby, na które istnieją leki pomagające typowym pacjentom, ale im nieprzynoszące żadnego pożytku. Inni zmagają się z chorobami, na które w aktualnym arsenale medycyny nie ma dotąd żadnej wypróbowanej broni - żadnej sprawdzonej i skutecznej metody leczenia. Wiele z tych biologicznych katastrof, które przydarzają się jednym i drugim, to przy tym chorobliwe procesy lub stany obarczające największym ciężarem - śmiertelne lub wyniszczające. Osoby dotknięte taką niszczycielską chorobą - czy też rodziny tych osób - zostają postawione na skraju rozpaczy. Niektóre choroby dziecięce i zaburzenia, jak porażenie mózgowe lub autyzm, liczne schorzenia neurodegeneracyjne, jak stwardnienie zanikowe boczne, ciężkie formy stwardnienia rozsianego lub choroby Parkinsona - to jedynie wybrane pozycje z czarnej listy życiowych kondycji, u których progu pozostawałoby, jak się wydaje, powtórzyć tylko złowieszcze słowa znad bramy do piekła Dantego.

Aktualny arsenał medycyny to jednak zbiór metod, którego zawartość ulega nieustannym zmianom: niektóre strategie czy też procedury, które wydawały się wystarczająco sprawdzone i były szeroko akceptowane, po dalszych badaniach i doświadczeniach są z niego wykluczane, a na ich miejscu - lub w miejscu wcześniej pustym - pojawiają się inne. Te nowe i niesprawdzone jeszcze technologie medyczne, które mają zaradzić nierozwiązywalnym dotychczas problemom zdrowotnym - lub też rozwiązać je lepiej niż dotąd - są często ostatnią nadzieją dla chorych, którym aktualny stan wiedzy i sztuki medycznej nie daje już żadnej szansy na ratunek. Skoro na ich chorobę nie ma sprawdzonych i uznanych sposobów leczenia, pozostaje leczenie eksperymentalne.

Leczenie eksperymentalne może być prowadzone albo "na dziko", wbrew obowiązującym regulacjom prawnym, albo odbywać się w sposób uregulowany. Jako instytucja prawna jest ono wynikiem szeregu batalii stoczonych przez grupy nacisku reprezentujące chorych, dla których nie widziano innego ratunku. Według normalnych przepisów prawnych, uchwalonych zresztą w następstwie poruszających farmakologicznych tragedii, pacjentom mogą być ordynowane jedynie leki oficjalnie zatwierdzone, a oficjalnie zatwierdzone tylko te, które zostały sprawdzone w toku prób klinicznych. Ten proces klinicznego sprawdzania i formalnego zatwierdzania nowych i obiecujących produktów leczniczych ciągnie się jednak zwykle wiele lat, a rozpaczliwie chorzy i cierpiący pacjenci nie mogą spokojnie czekać, aż dobiegnie końca. Ich reprezentanci wymogli zatem na prawodawczych władzach różnych krajów - najpierw w Stanach Zjednoczonych, a potem w Unii Europejskiej - aby zezwoliły na udostępnianie niesprawdzonych jeszcze i niezatwierdzonych produktów leczniczych w wyjątkowym trybie, które nazwano poszerzonym dostępem (expanded access) lub też użyciem ze względów humanitarnych (compassionate use). Te zezwalające przepisy są jednak ograniczone szeregiem warunków, co oczywiście nie jest jedynie irytującym przejawem prawnej ostrożności czy też pedanterii.

Leczenie eksperymentalne jest bowiem rozwiązaniem realnego problemu, ale nie jest rozwiązaniem przez wszystkich akceptowanym i propagowanym. Nie ulega wątpliwości, że medycyna musi się rozwijać, a jej rozwój polega na wprowadzaniu nowych, z początku jeszcze niesprawdzonych, produktów i metod. Trudno także zaprzeczyć, że nowe techniki leczenia chorób dotykających ludzi muszą zostać sprawdzone, a w tym celu zastosowane (także i u ludzi). Nieobojętne jest jednak, jak się to czyni. Eksperymentalne procedury lecznicze mogą być stosowane albo w badaniach klinicznych (z zamiarem przyczynienia się do dobra nauki), albo w praktyce medycznej (z zamiarem przyczynienia się do dobra pacjenta). Rozumie się samo przez się, że wykorzystywanie eksperymentalnych procedur w badaniach klinicznych jest potrzebne i uzasadnione, gdyż w inny sposób ich wartości nie da się w pełni potwierdzić. Co innego jednak, gdy chodzi o zastosowania tych eksperymentalnych procedur w praktyce medycznej. Potrzeba i zasadność tak rozumianych eksperymentalnych terapii - niesprawdzonych interwencji podejmowanych nie w celach badawczych, lecz terapeutycznych - nie rozumie się sama przez się; jest przedmiotem sporu.

Pytanie o etyczny status eksperymentalnych terapii - czy są one obowiązkowe albo zalecane, czy może niestosowne i niedopuszczalne - jest pytaniem o ich stosunek do podstawowych zasad etyki. Można się zastanawiać, jakie normy etyczne podpadają pod pojęcie "podstawowej zasady etyki"1. Nie ulega wątpliwości, że w jego zakresie powinno się znaleźć miejsce przynajmniej dla trzech (por. Raus, 2016, s. 2). Jedną z nich jest zasada wymagająca wewnętrznego przyjęcia i praktycznego realizowania pewnej postawy lub orientacji etycznej, którą tradycyjnie określano jako "dobroczynność" (beneficentia, beneficence), a którą ja (dla uniknięcia zbyt wąskich skojarzeń związanych z tą nazwą) będę nazywał raczej dbałością o dobro lub nieco dokładniej - o dobro drugiego lub o dobro drugich. Inną podstawową normą, przywoływaną w sporze o eksperymentalne terapie zarówno przez ich krytyków, jak i przez ich obrońców, jest tzw. zasada autonomii, lub nieco szerzej - poszanowania autonomii osoby. Trzecią wreszcie podstawą tak pozytywnych, jak i negatywnych argumentów wysuwanych w interesującym nas sporze jest nadrzędna reguła - lub raczej cała grupa reguł czy też norm - zwana zasadą sprawiedliwości.

II. Eksperymentalne terapie a zasada dbałości o dobro

Jeżeli eksperymentalna terapia ma być praktyką etycznie właściwą, powinna służyć (a przynajmniej nie szkodzić) dobru uczestniczących w niej stron. Jedną ze stron uczestniczących w tej procedurze są poddawani jej bezpośrednio pacjenci, drugą - inni członkowie społeczeństwa, dosięgani przez jej pozytywne i negatywne następstwa. Każda uniwersalistyczna teoria etyczna każe dbać o dobro i jednych, i drugich. Tak zatem pierwszą kwestią, którą z punktu widzenia każdej takiej teorii należy rozpatrzyć, aby określić etyczny status eksperymentalnej terapii, jest pytanie o jej stosunek do zasady dbałości o dobro. Aby na nie odpowiedzieć, dobrze jednak będzie wtrącić pewne wstępne uwagi na temat samej tej zasady.

A. Aspekty zasady dbałości o dobro

Jak już wspomniałem, zasada dbałości o dobro jest tylko jedną z podstawowych norm etycznych, a dyktowane przez nią obowiązki mogą być nieraz konfliktowe czy też konkurencyjne w stosunku do tych, których wymagają inne takie normy, jak zasada szacunku dla autonomii osoby lub zasada sprawiedliwości. Oprócz tych niejako zewnętrznych konfliktów etycznych, jakie napotykamy, rozpatrując obowiązki dbałości o dobro, występują wśród nich także konflikty i antagonizmy wewnętrzne: niejednokrotnie kwestią do dyskusji jest nie tylko, czy należy przestrzegać zasady dbałości o dobro czy innej zasady, lecz także czy przestrzegając zasady dbałości o dobro, czynić to w taki lub też w inny sposób. Konieczność takich, często niełatwych, wyborów jest konsekwencją bardzo ogólnego, a nawet podwójnie ogólnego charakteru zasady dbałości o dobro. Ogólna jest bowiem zarówno odpowiedź, jakiej udziela ona, gdy pytamy, o czyje dobro powinniśmy się troszczyć, jak i gdy zastanawiamy się, w jaki sposób mamy to czynić. Rozwińmy nieco szerzej obydwa te punkty.

Zasada dbałości o dobro drugich jest pod pewnym względem najbardziej oczywistą normą etyczną, ale pod innym - niezwykle sporną. Jest ustalone, że powinniśmy dbać o dobro drugich; można się jednak zastanawiać, jakich drugich - czy tylko naszych bliskich, czy również obcych, a jeżeli zarówno bliskich i obcych, to czy w równej mierze i czy w obrębie tych grup nie trzeba jeszcze poczynić dalszych rozróżnień. Najprostszy system konsekwencjalistyczny, którym jest klasyczny utylitaryzm, ucina wszystkie te rozróżnienia; każe nam przypisywać jednakową wagę do równie dużych korzyści, których przysparzamy innym ludziom, jak i do równie dużych szkód, które im wyrządzamy. Inne jednak systemy etyczne - tak w obrębie szerszego konsekwencjalizmu, jak deontologii - upoważniają, a nawet zobowiązują etyczny podmiot do tego, aby dbał o dobro drugich stosownie do więzi, jaką jest z nimi złączony, z własnej woli lub bez. Mówiąc o szczególnej więzi, można przy tym mieć na myśli nie tylko relację łączącą np. bliskich krewnych lub dobrych przyjaciół, ale także tę, która łączy lekarza z jego pacjentami; chociaż uważamy, że lekarz powinien dbać o dobro wszystkich pacjentów, rozumiemy, że dobro jego pacjenta powinno mu leżeć szczególnie na sercu.

Ażeby sprecyzować zasadę dbałości o dobro drugich, musimy nie tylko określić, o jakich drugich należy się troszczyć i w jakim stopniu okazywać im troskę; do ustalenia pozostaje także, w jaki sposób należy to czynić. Dbać o dobro drugich można zarówno czyniąc im dobro (udzielając im pomocy), jak i nie czyniąc im zła (nie wyrządzając im szkody). Tak zatem zasada "dobroczynności" w przyjmowanym tu szerszym znaczeniu obejmuje dwie części składowe, wyodrębniane nieraz jako osobne zasady i wymagające spełniania dwóch ściśle ze sobą związanych, lecz jednak różnych powinności etycznych: obowiązku czynienia dobra (przysparzania korzyści) i obowiązku nieczynienia zła (niewyrządzania szkody). Szkoda, którą można wyrządzić drugiemu, częstokroć nie jest pewna, lecz prawdopodobna, tak iż szerzej rozumianym wyrządzaniem szkody jest również narażanie kogoś na ryzyko szkody. Odpowiednim obowiązkiem, dyktowanym przez zasadę dbałości o dobro innych, jest zatem minimalizacja ryzyka, na jakie naraża się drugą osobę. Jedynie prawdopodobna, a nie całkiem pewna, jest też zazwyczaj korzyść, której przysparza się jakiejś osobie. A zatem i pierwszy z obowiązków dyktowanych przez zasadę dbałości o dobro drugich daje się dokładniej określić jako obowiązek maksymalizacji spodziewanej korzyści.

Obydwie wyróżnione kwestie dotyczące obowiązku troski o dobro drugich - kto jest "drugimi" i jak się o nich troszczyć - odnoszą się również do dobra pacjentów poddawanych eksperymentalnej terapii. Dotyczą więc one pracowników opieki zdrowotnej, rozważających zastosowanie eksperymentalnej terapii w szczególnym przypadku, ale także prawodawców ustalających ogólne warunki dopuszczalności jej stosowania. Po pierwsze, i ci, i tamci stają przed wyborem, któremu z motywów pozwolić na większy udział w podejmowanej decyzji: czy kierować się przede wszystkim troską o dobro indywidualnego pacjenta, czy też dbałością o dobro ogółu. Po drugie zaś, nawet jeśli uznają priorytet dobra indywidualnego pacjenta, muszą jeszcze zadecydować, w jaki sposób należy się o nie troszczyć: czy głównie przez przysparzanie mu potencjalnej korzyści (primum benefacere), czy przez chronienie go przed potencjalną szkodą (primum non nocere).

Dwa wyróżnione aspekty dbałości o dobro - minimalizacja ryzyka i maksymalizacja spodziewanej korzyści - są nieraz ze sobą łączone w jednej syntetycznej formule. W interesującym nas kontekście głosiłaby ona, że terapia eksperymentalna jest zgodna z zasadą czynienia dobra - a więc przynajmniej pod tym względem etycznie akceptowalna - jeżeli ma "zadowalający profil" ryzyka i spodziewanej korzyści. Ten profil ryzyka i korzyści, przysługujący jakiejś terapii lub w ogóle interwencji medycznej, może być jednak uznany za niezadowalający, jeżeli zachodzi któryś z trzech przypadków: (1) ryzyko związane z daną interwencją jest nieproporcjonalnie duże, tzn. zbyt duże w stosunku do spodziewanej korzyści (lub korelatywnie: korzyść oczekiwana po danej interwencji jest nieproporcjonalnie mała, tzn. zbyt mała w stosunku do wiążącego się z nią ryzyka); (2) ryzyko związane z daną interwencją jest samo w sobie zbyt duże, czyli przekraczające pewien bezwzględny próg dopuszczalności (co może zachodzić także wtedy, gdy nie jest ono nieproporcjonalnie duże, ponieważ także korzyść, której można się spodziewać po danej interwencji, jest bardzo znacząca); (3) korzyść oczekiwana po danej interwencji jest sama w sobie zbyt mała (co może zachodzić również wtedy, gdy nie jest ona nieproporcjonalnie mała, ponieważ również ryzyko związane z daną interwencją jest bardzo niewielkie)2.

Ażeby określić profil ryzyka i korzyści przysługujący rozpatrywanej terapii, trzeba nie tylko uwzględnić jego trzy wyróżnione aspekty (stosunek ryzyka i korzyści, samo ryzyko oraz samą korzyść). Należy także ustalić, czyją korzyść i czyje ryzyko kładziemy na szali. Jak już zaznaczyłem, pytając o zgodność eksperymentalnej terapii z zasadą dbałości o dobro, można mieć na względzie zarówno dobro pacjentów, którzy są jej poddawani, jak i dobro innych członków społeczeństwa, których dotykają jej dalsze następstwa. Przyjrzyjmy się nieco dokładniej obu zagadnieniom.

B. Czy eksperymentalne terapie służą dobru indywidualnych pacjentów?

Negatywna odpowiedź na tak postawione pytanie może odnosić się albo do ogółu terapii eksperymentalnych, albo do ich określonego rodzaju. Krytycy takich terapii określonego rodzaju (np. prób leczenia autyzmu za pomocą iniekcji komórek macierzystych) starają się pokazać, że każda taka terapia podpada pod którąś z wyróżnionych wyżej dyskwalifikujących rubryk: albo nie daje pacjentom znaczącej korzyści, albo przynosi im korzyść nieproporcjonalnie małą w stosunku do ponoszonego ryzyka (lub przynajmniej taką, której proporcjonalności nie da się zagwarantować - w dość typowej sytuacji, w której zarówno pożytki płynące z terapeutycznej innowacji, jak i związane z nią niebezpieczeństwa są bardzo trudne do oszacowania), albo naraża ich na ryzyko, które jest samo w sobie nadmierne (pociąga za sobą z dużym prawdopodobieństwem tak tragiczne skutki jak przedwczesna śmierć, nieuśmierzalne cierpienie lub też głębokie kalectwo).

Zarysowana argumentacja krytyków terapii eksperymentalnych, szczególnie może w punkcie dotyczącym ryzyka o zbyt dużej wielkości bezwzględnej, jest narażona na pewną replikę. Obrońca eksperymentów terapeutycznych może mianowicie przyznać, że pełne ryzyko, które ponosi pacjent poddawany terapii, jest często zatrważająco duże, ale zauważyć, że to całkowite ryzyko ponoszone przez pacjenta przechodzącego eksperymentalną terapię (czyli "ryzyko brutto") należy odróżnić od dodatkowego ryzyka, wnoszonego w jego przypadku przez samą terapię (czyli niejako od "ryzyka netto"). Nie można bowiem zapominać - jak będzie on argumentował - że pacjenci "próbujący" eksperymentalnej terapii znajdują się na ogół w dramatycznej kondycji życiowej; tak więc niczego naprawdę nie tracą, jeśli w wyniku podjęcia tej próby doznają jakiegoś poważnego zła czy też nieszczęścia, skoro doznaliby go również w razie jej zaniechania. Trudno na przykład powiedzieć, że pacjent cierpiący na ciężką chorobę oczu i decydujący się na eksperymentalny zabieg, który może mu pomóc, ale może go też z niedającym się zbagatelizować prawdopodobieństwem przyprawić o całkowitą ślepotę, naraża się, czy też jest narażany na nadmierne ryzyko, jeżeli równie niepomyślne perspektywy rysują się przed nim w razie braku operacji, w wyniku samego rozwoju choroby.

Na ten kontrargument obrońców terapii eksperymentalnych - można go nazwać argumentem braku dodatkowego ryzyka - ich oponenci mają do dyspozycji dwojaką odpowiedź. Po pierwsze, mogą oni zauważyć, że nie jest bynajmniej prawdą, aby pacjent szukający ratunku w eksperymentalnej terapii na ogół nie miał już "nic do stracenia"; jeżeli bowiem nawet bez żadnego leczenia - lub w razie nieskutecznego leczenia konwencjonalnego - grozi mu rychła śmierć i nieznośne cierpienie, eksperymentalna terapia w razie jej niepomyślnego przebiegu może jeszcze bardziej skrócić mu życie i przysporzyć dodatkowych utrapień (por. Schüklenk & Lowry, 2008, s. 7-8; Raus, 2016, s. 6).

Oprócz tej argumentacji, możliwej także na stanowisku konsekwencjalizmu, istnieje jeszcze inna, nasuwająca się w ramach etyki deontologicznej. Zwolennicy tej ostatniej przyjmują, że węziej rozumiane predykaty normatywne czy też deontyczne, takie jak słuszny i niesłuszny, dopuszczalny i niedopuszczalny, nie sprowadzają się do orzeczników aksjologicznych, takich jak dobry i zły, lepszy lub gorszy. Sam zatem fakt, że wyniki przeprowadzenia eksperymentalnej terapii są częstokroć niegorsze od następstw jej zaniechania - nawet gdyby ten aksjologiczny stan rzeczy istotnie był faktem - nie przesądza jeszcze, że przeprowadzenie terapii jest w każdym takim przypadku równie dopuszczalne jak jej zaniechanie. Można bowiem powiedzieć, że czynne doprowadzenie do utraty wzroku pacjenta przez poddanie go ryzykownej terapii jest czymś etycznie bardziej niewłaściwym niż jedynie dopuszczenie (z równym, a nawet nieco większym prawdopodobieństwem) do takiej samej zdrowotnej tragedii przez niepodjęcie terapeutycznego ryzyka; wbrew "symetrystycznej" supozycji konsekwencjalizmu czym innym jest spowodować ślepotę, czym innym zaś - nie tylko z ontycznego, lecz także z etycznego punktu widzenia - jedynie nie zapobiec ślepocie.

Od stanowiska krytyków, którzy odmawiają etycznej akceptowalności eksperymentalnym terapiom określonego rodzaju, trzeba odróżnić podejście tych, którzy w podobnie negatywny sposób odnoszą się do wszelkich takich eksperymentów w praktyce medycznej. Ponieważ tę ogólną ocenę byłoby już trudniej uzasadnić tym, że ogół takich terapii - lub chociaż ich większość - podpada pod którąś z wyróżnionych wyżej dyskwalifikacji, jej rzecznicy powołują się zwykle na inny argument, o charakterze bardziej syntetycznym i pośrednim. Ich negatywna ocena opiera się mianowicie na pewnej statystyce, dotyczącej bezpośrednio nie terapii eksperymentalnych rozumianych węziej, czyli przeprowadzanych w praktyce medycznej, lecz tych, które stosuje się i sprawdza w badaniach klinicznych.

Spośród eksperymentalnych terapii dopuszczonych do I fazy badań klinicznych tylko mniejsza część - jak zauważają - przechodzi do fazy II, a spośród nich znowu tylko mniejszość do fazy następnej. Co więcej, także nie wszystkie terapie doprowadzone już do fazy III zostają ostatecznie zaakceptowane (por. Raus, 2016, s. 4). W sumie zatem większość terapii poddawanych próbom klinicznym zostaje odsiana - okazuje się z takich lub innych względów nieakceptowalna. Głównym kryterium akceptacji, a ostatecznie autoryzacji zbadanej terapii jest ustalony w trakcie jej badań "zadowalający stosunek" jej następstw pożądanych i niepożądanych (spodziewanych korzyści i szkód). A skoro tak, to w większości testowanych terapii ten stosunek prawdopodobnych plusów i minusów okazuje się prędzej czy później niezadowalający: albo są one zbyt ryzykowne, albo nie dosyć korzystne, albo też osiągalna dzięki nim korzyść jest nieproporcjonalna do wiążącego się z nimi ryzyka. Jeżeli więc nie przyjmiemy jakichś zasadniczych różnic w doborze pacjentów, którzy uzyskują dostęp do pewnej eksperymentalnej terapii w ramach testujących ją badań klinicznych, oraz pacjentów, którym ta sama terapia udostępniana jest poza obrębem badań - i to różnic, w których wyniku ci drudzy odnosiliby z oferowanej terapii większą korzyść lub ponosili mniejsze ryzyko od pierwszych3 - pozostaje tylko uznać, że także dla pacjentów poddawanych eksperymentalnej terapii poza obrębem badań klinicznych proporcja jej korzystnych oraz niekorzystnych zastosowań przedstawia się równie niezadowalająco. Krótko mówiąc, praktyczne zastosowania eksperymentalnej terapii, mającej zaradzić pewnej dotąd nieuleczalnej lub niezadowalająco leczonej chorobie, statystycznie biorąc, nie leżą w interesie pacjentów, którzy biorą w niej udział, choć oczywiście sporadycznie mogą być dla nich korzystne.

Zarysowane wyżej rozumowanie - nazwijmy je argumentem ze złej statystyki - wydaje się formalnie poprawne, ale jego konkluzję należy interpretować ostrożnie, wprowadzając dwa zastrzeżenia. Po pierwsze, stwierdza ona jedynie, że terapie eksperymentalne wykazują w większości przypadków niezadowalający profil ryzyka i korzyści, tzn. powodują więcej szkody niż pożytku. Nie wynika z niej zatem, że większość eksperymentalnych terapii powoduje w sumie więcej szkody niż pożytku. Te dwa twierdzenia brzmią wprawdzie podobnie, lecz drugie jest mocniejsze niż pierwsze. Eksperymentalna terapia mogłaby bowiem w większości przypadków przynosić więcej szkody niż pożytku, a mimo to w sumie być bardziej pożyteczna niż szkodliwa (por. Earl, 2019, s. 8), gdyby w tej mniejszej liczbie przypadków, w których przynosi więcej pożytku niż szkody, różnica między wiążącą się z nią korzyścią i szkodą była bardzo duża (gdyby np. leczenie autyzmu za pomocą komórek macierzystych na ogół było nieskuteczne lub nawet w niewielkim stopniu szkodliwe, ale niekiedy pociągało za sobą radykalnie pozytywne skutki, o wartości nieumniejszanej przez skutki niepożądane).

Po drugie, z logiki rozważanego argumentu wynika jedynie, że w większości badanych terapii związany z nimi stosunek korzyści i ryzyka jest nieakceptowalny w ocenie samych badaczy, a także gremiów rozpatrujących wyniki ich badań. To jednak nie oznacza jeszcze, że ten sam stosunek jest nie do przyjęcia także dla pacjentów dotkniętych chorobą, której ma zaradzić testowany produkt leczniczy lub sposób leczenia. Ci ostatni mogą posiadać odmienne i mniej ostrożne kryteria oceny niż, skądinąd dbające o ich interes, ciała opiniodawcze (np. akceptując okulistyczną terapię, która z określonym prawdopodobieństwem może sama spowodować odwarstwienie siatkówki, lecz za to z nieco większym prawdopodobieństwem zapobiec odwarstwieniu siatkówki wskutek niekontrolowanego rozwoju choroby). Uznając możliwą rozbieżność jednych i drugich kryteriów, musimy jednak zapytać, co jest jej przyczyną. Otóż może być oczywiście tak, że kryteria stosowane przez ciała opiniodawcze odzwierciedlają preferencje przeciętnego lub normalnego pacjenta, podczas gdy dany pacjent, np. życzący sobie z pełną świadomością terapii, którą komisja etyczna uznaje za zbyt ryzykowną, ma preferencje odbiegające od tej statystycznej normy (np. jest bardziej niż inni gotowy do podjęcia znacznego ryzyka w celu osiągnięcia tej samej możliwej korzyści). Jeżeli tak jest, wówczas zakaz stosowania eksperymentalnej terapii ze względu na związane z nią "zbyt duże ryzyko" jest przykładem paternalizmu grupowego, ograniczającego wolność wszystkich członków odpowiedniej grupy - np. zbiorowości pacjentów cierpiących na daną chorobę - w interesie części jej członków, którą w praktyce trudno odróżnić od reszty. Paternalistyczne ograniczenia nie służą wówczas dobru pacjentów o preferencjach ekscentrycznych - gdyby tak było, mielibyśmy do czynienia nadal z paternalizmem indywidualnym - lecz poświęcają interes tych ekscentryków dla dobra większości.

Oprócz tej możliwej przyczyny rozbieżności ocen pacjentów, którzy byliby gotowi zaakceptować udostępnioną im eksperymentalną terapię, i ocen zewnętrznych opiniodawców czy też decydentów zabraniających jej udostępniania, nasuwa się jednak inna. Można mianowicie powiedzieć, że szeroko rozumiana "hierarchia wartości", które powinien wyznawać medyczny profesjonalista, w tym również proporcja prawdopodobnych korzyści i strat, a także względna waga przypisywana ich prawdopodobieństwu oraz ich wielkości, jest częścią "wewnętrznej etyki medycznej", która może się pod tym względem nietrywialnie różnić od etyki powszechnej czy też ogólnospołecznej (por. Galewicz, 2010). O ile zatem indywidualny pacjent mógłby - nie narażając się na zarzut irracjonalności czy też niezgodności z etyką powszechną - zdecydować się np. na okulistyczny zabieg dający mu pewną szansę odzyskania normalnej zdolności widzenia kosztem ryzyka zupełnej ślepoty albo nawet śmierci (zakładając na przykład, że bez normalnej zdolności widzenia jakość życia stawałaby się dla niego nieakceptowalna), o tyle dla medycznego profesjonalisty - czy to ze względu na jego swoistą aksjologię, czy na obowiązującą go ex professo deontologiczną zasadę primum non nocere - taka decyzja byłaby nie do przyjęcia.

C. Czy eksperymentalne terapie służą dobru społeczeństwa?

Aby właściwie ocenić eksperymentalne terapie, kierując się zasadą dbałości o dobro, trzeba jednak wziąć pod uwagę nie tylko ich znaczenie dla dobra indywidualnych pacjentów, którzy życzą sobie, a często wręcz żądają, dostępu do innowacyjnych leków mogących im pomóc; należy też uwzględnić szersze znaczenie tych eksperymentów - to, w jaki sposób służą czy też szkodzą dobru innych osób dotkniętych tą samą chorobą, dobru nauki i dobru ogółu.

Istnieje kilka głównych argumentów mających wykazać, że eksperymentalne terapie - czyli niesprawdzone sposoby leczenia stosowane poza obrębem badań klinicznych - raczej szkodzą, niż służą dobru społeczeństwa. W dalszych rozważaniach przedstawię trzy z nich: 1) argument niekontrolowanego rozpowszechniania się niesprawdzonych terapii, 2) argument niezrealizowanych wydatków alternatywnych i 3) argument szkodliwego wpływu na rozwój badań klinicznych.

1) Argument niekontrolowanego rozpowszechniania się niesprawdzonych terapii

Gdy chodzi o znaczenie, jakie eksperymentalne terapie - nawet te jednoznacznie pożyteczne dla pacjentów, którzy są im poddawani - mają dla innych osób w podobnej kondycji zdrowotnej, nie zawsze będzie ono pozytywne. Podobny stan pacjenta nie musi gwarantować podobnego skutku terapii eksperymentalnej. Tymczasem informacje o sukcesach eksperymentalnych terapii, nieraz przypadkowych i niepowtarzalnych, rozchodzą się niezwykle szybko zarówno w zbiorowości potencjalnych pacjentów, jak i we wspólnocie medycznych profesjonalistów. U pierwszych budzą fałszywe lub bezzasadne nadzieje na uratowanie życia czy też przywrócenie zdrowia, drugich natomiast nierzadko skłaniają do przedwczesnej akceptacji terapii niemającej jeszcze solidnej podstawy poznawczej. Bender i in. (2007) pokazują to na przykładzie pacjenta z terminalną formą raka, który zażywa eksperymentalny lek, a tydzień później wydaje się cudownie uwolniony od objawów. W takiej sytuacji zarówno on sam, jak krąg jego bliskich będzie upatrywał w doświadczonej przez niego poprawie zbawienne działanie zażytego leku, a jego przypadek nierzadko też trafi do mediów, robiąc dużo szumu. Ten medialny szum (hype) może z kolei wywołać dalsze niepożądane następstwa społeczne: rozbudzić bezzasadne nadzieje u pacjentów cierpiących na podobną chorobę, zmusić ubezpieczycieli do refundowania tak powszechnie poszukiwanego remedium, a konformistycznych lekarzy do jego ordynowania (por. Bender i in., 2007, s. 3-4).

Bezpośrednim następstwem rozchodzenia się nieprawdziwych lub niewyważonych informacji o szczęśliwych przypadkach jakiejś eksperymentalnej terapii jest zatem rozpowszechnianie się samej tej terapii, także w przypadkach znacznie mniej szczęśliwych. O rozprzestrzenianiu się innowacyjnych terapii (the diffusion of innovative therapies) mówi już w samym tytule swojego artykułu Brody (2010), opisując to zjawisko na przykładzie artroskopii, operacji kolana, która w rozpowszechnionym, choć nieuzasadnionym przekonaniu chirurgów miała przynosić ulgę w bólu i poprawę funkcjonowania, zanim jeszcze randomizowane badania kliniczne nie udowodniły, że jej rzekomy pozytywny wynik to efekt placebo. Earl (2019, s. 6) dookreśla ten społecznie szkodliwy proces jako rozprzestrzenianie niekontrolowane (runaway diffusion), polegające na bezzasadnym akceptowaniu szkodliwych lub bezużytecznych interwencji przez coraz szersze kręgi środowiska lekarskiego.

2) Argument niezrealizowanych wydatków alternatywnych

Eksperymentalnym terapiom zarzuca się również, że powodują niepożądane skutki finansowe, w terminologii angielskiej określane jako opportunity costs: pochłaniają środki, których można by użyć do realizacji innych, bardziej pożytecznych celów. Johnson & Rogers (2012) wysuwają ten zarzut, wychodząc z założenia, że słuszna dystrybucja zasobów opieki zdrowotnej wymaga, aby ograniczyć się do finansowania interwencji o sprawdzonym stopniu bezpieczeństwa i skuteczności, a nie trwonić pieniądze na procedury nieskuteczne i niebezpieczne. Tymczasem innowacje medyczne, jak następnie zauważają, mogą stawać się - i nieraz tak było - standardową praktyką, zanim jeszcze zebrano i opublikowano dane potwierdzające ich skuteczność. Autorzy wymieniają cały szereg niegdyś entuzjastycznie witanych, a obecnie przestarzałych innowacji, które zostały wycofane z praktyki medycznej, gdy uzyskano dowody ich szkodliwości lub nieskuteczności. Jednakże w czasie, kiedy je wprowadzano jako obiecujące środki na ciężkie schorzenia, pochłaniały one znaczną część zasobów, które można było z większym pożytkiem przeznaczyć na konwencjonalne leczenie tych samych lub innych chorób.

3) Argument szkodliwego wpływu na rozwój badań klinicznych

Wątpliwości co do społecznego znaczenia eksperymentalnych terapii wynikają jednak przede wszystkim z obaw dotyczących ich wpływu na szerzej rozumiane dobro społeczeństwa, w dużej mierze zależne od dobra nauki. Społeczna szkodliwość, zarzucana eksperymentalnym terapiom przez ich krytyków, polega więc przede wszystkim na tym, że zagarniają one dla siebie i zużywają na własne potrzeby (tj. na potrzeby indywidualnych pacjentów, ale także eksperymentujących lekarzy) cenne zasoby społeczne, które ze znacznie większym pożytkiem można by przeznaczyć do innych przedsięwzięć medycznych, tak natury badawczej, jak terapeutycznej. W ten sposób zagarniane i przynajmniej względnie marnowane są deficytowe zasoby rzeczowe, lecz przede wszystkim ograniczone zasoby osobowe czy też ludzkie. Eksperymentalne terapie przyciągają do siebie lekarzy i innych profesjonalistów medycznych spragnionych zysku albo prestiżu, odciągając ich często od bardziej pożytecznych (ale mniej intratnych lub spektakularnych) działań w zakresie opieki zdrowotnej, zdrowia publicznego lub badań klinicznych. Jednakże uszczuplają one także - i to z dwóch powodów - ograniczone rezerwy potencjalnych uczestników, których można by "zrekrutować" do badań klinicznych. Po pierwsze, jeżeli w rekrutacji chodzi o osoby chore, niejednokrotnie tracą one motywację, aby wziąć udział w badaniach testujących eksperymentalny lek na ich chorobę, skoro mogą go otrzymać także bez badań; w rezultacie niektórym badaczom nie udaje się zrekrutować wystarczającej liczby pacjentów w odpowiednim czasie, a inni w ogóle nie są w stanie zebrać wystarczającej kohorty4 (por. Schüklenk & Lowry, 2008, s. 7). Z punktu widzenia pacjenta, który ma do wyboru albo udział w badaniach nad lekiem dającym mu nadzieję na poprawę zdrowia, albo dostęp do tego leku w ramach programu humanitarnego użycia - i który kieruje się wyłącznie lub głównie interesem własnym - racjonalnie jest wybrać tę drugą ścieżkę. Choć bowiem w ramach badań klinicznych może on czasem liczyć na nieco lepszą opiekę medyczną, to jednak ten ich skromny i akcydentalny atut nie równoważy minusu, jakim jest brak pewności, że zainteresowany eksperymentalną terapią uczestnik trafi do "ramienia", w którym jest ona aplikowana (a nie do grupy otrzymującej placebo)5. A po drugie, udostępnianie pacjentom wcześniejszego - i poniekąd przedwczesnego - dostępu do pożądanego przez nich innowacyjnego leku w ramach eksperymentalnej terapii często wywiera negatywny wpływ nie tylko na ich motywację; obniża także ich zdatność lub kwalifikację do udziału w przyszłych badaniach klinicznych, które prędzej czy później będą nieodzowne, aby rzeczywiście potwierdzić jego skuteczność i bezpieczeństwo; jak zauważają Murdoch & Scott (2010), "pacjenci, którzy często odwiedzają klinikę, zostaną prawdopodobnie wykluczeni z późniejszego udziału w metodologicznie poprawnych badaniach klinicznych ze względu na potencjalne mylące skutki pierwszej transplantacji"6.

Relacja eksperymentalnych terapii do badań klinicznych ma jednak również drugą, bardziej jasną stronę. Po pierwsze, praktyczne zastosowania innowacyjnej procedury medycznej, poprzedzające jej regularne badania kliniczne, nie muszą jedynie stwarzać przeszkód dla tych badań; mogą również torować im drogę czy też wytyczać ich właściwe pole. Na to bardziej pozytywne, "prekursorskie" znaczenie eksperymentalnych terapii dla badań klinicznych kładą nacisk Wendler i in. (2021), pisząc:

Wymaganie, aby nowe interwencje były oceniane w badaniach klinicznych, zanim klinicyści nabiorą dostatecznego doświadczenia przez ich stosowanie, może również utrudniać ustalenie, którą wersję [terapii] należy testować. Jaką dawkę? Jaki grafik podawania? Przedkliniczne badania laboratoryjne na zwierzętach, a także kliniczne badania fazy I rzadko dostarczają wystarczających informacji, aby odpowiedzieć na te pytania. W innych przypadkach standardowy paradygmat może prowadzić do przedwczesnych badań, marnotrawienia zasobów i odrzucania interwencji, które zostałyby uznane za bezpieczne i skuteczne, gdyby stosowano je w innych sposób (s. 1)7.

Po drugie, krytyczne zarzuty wysuwane przeciwko eksperymentalnej terapii z punktu widzenia zasady dbałości o dobro ogółu godzą najbardziej bezpośrednio w medyczne eksperymenty wykonywane i wykorzystywane wyłącznie do celów leczniczych. Można jednak zauważyć, że wiele eksperymentów przeprowadzanych głównie dla dobra indywidualnego pacjenta może być wykonywanych, a przynajmniej wykorzystywanych także w innym celu, jak to się chociażby dzieje, gdy ich wyniki - tak pozytywne, jak i negatywne - są rejestrowane, a następnie udostępniane badaczom. Można też postulować, aby to wtórne wykorzystanie wyników eksperymentalnych terapii do celów badawczych było postępowaniem nie tylko zalecanym, lecz także obowiązującym i to tak dla lekarzy dokonujących eksperymentalnych zabiegów, jak i dla poddających się im pacjentów. Ci pierwsi mieliby wówczas prawny lub profesjonalny obowiązek przekazywać stosowne informacje do odpowiedniego rejestru (przynajmniej szpitalnego czy też lokalnego, a jeśli taki istnieje - również krajowego), drudzy natomiast przynajmniej moralny obowiązek godzić się na dalsze "przetwarzanie" dotyczących ich danych.

III. Eksperymentalne terapie a zasada autonomii

Spór o eksperymentalne terapie obraca się wokół kwestii, czy pacjentom cierpiącym na ciężkie, dotąd nieuleczalne choroby powinno się udostępniać nowe i obiecujące, lecz niesprawdzone jeszcze sposoby leczenia. Jest jednak jasne, że aby zająć stanowisko w tej sprawie, należy nie tylko ocenić, czy udostępnianie, a czasem wręcz oferowanie innowacyjnych terapii - poza jego zgodnością z szerszym interesem społecznym - jest zgodne z interesem indywidualnych pacjentów, którym są one udostępniane lub oferowane. Trzeba również ustalić, czy jest to zgodne z ich własną wolą - z autonomiczną decyzją, jaką podejmują, zgłaszając się do tej terapii lub też zgadzając się na nią. Kolejną kwestią, którą należy rozpatrzyć w związku z etycznym statusem eksperymentalnej terapii, jest zatem pytanie o jej stosunek do zasady autonomii.

A. Aspekty zasady autonomii

"Zasada autonomii" jest skrótową nazwą podstawowej normy etycznej, którą nieco dokładniej należałoby określać jako zasadę poszanowania autonomicznych decyzji osoby. Za autonomiczne (lub w szerszym sensie dobrowolne) uważa się przy tym decyzje łączące w sobie co najmniej dwie cechy: zarówno świadomość (czyli niewynikające z niewiedzy), jak i niewymuszoność (dobrowolne w ściślejszym znaczeniu). Świadomą decyzję podejmuje ktoś, kto, czyniąc to, naprawdę "wie, co robi", tzn. nie tylko dyspozycyjnie posiada "w zanadrzu", lecz także aktualnie uświadamia sobie wszystkie praktycznie ważne informacje o tym, na co się decyduje. Za dobrowolną (w węższym rozumieniu) uważa się natomiast decyzję podmiotu, który decydując się na coś, dokonuje przede wszystkim sam z siebie jakiegoś wyboru, lecz który mógłby również wybrać co innego. Wyjaśnienia wymaga jednakże i to, na czym polega poszanowanie autonomicznych decyzji osoby. Otóż najczęściej jest ono kojarzone lub wręcz utożsamiane z ich reaktywnym respektowaniem - przyjmowaniem do wiadomości, że określony podmiot, na którego działania moglibyśmy wpłynąć, podjął taką, a nie inną decyzję, i przynajmniej nieprzeszkadzaniem mu (a czasem też pomaganiem) w jej realizacji. Głębsze normatywne powody, dla których tak rozumiane respektowanie autonomicznych decyzji osoby uznaje się za (przynajmniej warunkowy lub ograniczony) obowiązek etyczny, mogą być przy tym różne, ale w niektórych wypadkach ten z pozoru swoiście deontologiczny, tzn. niekonsekwencjalny obowiązek da się w gruncie rzeczy sprowadzić do obowiązku czynienia dobra lub nieczynienia zła, i to na jednej z dwóch nasuwających się ścieżek. Można więc rozumować, że dbając o dobro jakiegoś człowieka, powinniśmy respektować jego życzenia, ponieważ to, czego on sobie życzy (z reguły lub z samej definicji), jest dla niego dobre. Można też przyjmować, że zdolność autonomicznego decydowania o swoim własnym życiu jest dla osobowego podmiotu sama w sobie dobrem tak istotnym, iż pozbawiając go tej możliwości, wyrządzalibyśmy mu jakąś szkodę i to często jeszcze większą od tej, którą on sam sobie nierzadko wyrządza, realizując swój nierozsądny lub nietrafny wybór.

Zwłaszcza przy tym ostatnim uzasadnieniu obowiązku respektowania autonomicznych decyzji osoby, odwołującym się do wewnętrznej wartości samej autonomii, nasuwa się jednak myśl, że powinien on zostać uzupełniony przez jeszcze inną etyczną powinność dotyczącą autonomicznych decyzji, mianowicie przez obowiązek ich kultywowania. To proaktywne kultywowanie autonomicznych decyzji drugiej osoby, na której postępowanie mamy jakiś wpływ, jest innym aspektem czy też przejawem szacunku dla jej autonomii, polegającym nie na tym, że po prostu przyjmujemy do wiadomości podejmowane przez nią autonomiczne decyzje, lecz że w miarę naszych możliwości (fizycznych, lecz również etycznych) staramy się, aby były one jak najbardziej autonomiczne, tzn. w jak najmniejszym stopniu wynikały z przymusu lub braku wiedzy8.

B. Czy zasada szacunku dla autonomii każe przychylić się do autonomicznej woli pacjenta zgłaszającego się do eksperymentalnej terapii?

Można by argumentować, że szacunek dla autonomii pacjenta jest przynajmniej prima facie powodem do tego, aby uszanować jego wolę, czyli świadome i dobrowolne życzenie odbycia terapii eksperymentalnej. Czy jednak "uszanować wolę" znaczy tyle samo, co przychylić się do jego życzenia? I czy ten powód do uszanowania woli pacjenta może współwystępować nawet z przekonaniem, że jego życzenie jest niezgodne z jego interesem?

Otóż trzeba tu, jak się wydaje, rozróżnić dwie sytuacje. W jednej z nich pacjent, na przykład po zasięgnięciu informacji w mediach, dochodzi samodzielnie do wniosku, że jego zdrowotne problemy rozwiązałaby pewna eksperymentalna terapia, a następnie szuka pomocy lekarza, który mógłby mu terapię zalecić, skierować go na nią lub sam przeprowadzić. Jeżeli lekarz, do którego pacjent zgłasza się z takim życzeniem, uważa je za nieracjonalne, wówczas z pewnością może mu odmówić, nie uchybiając żadnemu ze swoich ogólnych lub profesjonalnych obowiązków. Co innego jednak, gdy pacjent znalazł już lekarza, który jest gotów poddać go pożądanej terapii, o ile jej zamysł, plan czy też projekt uzyska akceptację stosownej instancji, np. komisji bioetycznej. Nie wyrażając tej zgody, komisja opiniodawcza czyni bowiem więcej niż ktoś, kto nie pomaga drugiej stronie zrealizować jej woli; występuje raczej w roli kogoś, kto przeszkadza drugiej stronie - w tym wypadku składa się na nią i pacjent, i lekarz - w realizacji ich wspólnej woli. Jeżeli więc odmowa komisji opiera się na racjach paternalistycznych, to reprezentuje bardziej kontrowersyjny typ paternalizmu, naruszający "wolność od czegoś", a nie tylko "wolność do czegoś". Kontrowersyjność tego drugiego sposobu nierespektowania "autonomicznej decyzji" pacjenta można by przynajmniej osłabić, gdyby dało się pokazać, że podjęta przez niego decyzja nie jest naprawdę autonomiczna. Tak zatem w wypadku pacjenta, który domaga się eksperymentalnej terapii, jeszcze bardziej niż w odniesieniu do tego, który jedynie zgadza się na nią, nasuwa się pytanie, czy podejmowana przez niego decyzja jest rzeczywiście autonomiczna.

C. Czy decyzje pacjentów poddających się eksperymentalnej terapii są w pełni dobrowolne?

Tak rozumiana zasada poszanowania autonomicznych decyzji osoby odnosi się w szczególności do decyzji podejmowanej przez pacjenta, który wyraża chęć udziału w terapii eksperymentalnej. Można by sądzić, że terapia eksperymentalna oceniana z punktu widzenia tej zasady jest praktyką w pełni uprawnioną. Bądź co bądź uczestniczący w niej pacjent poddaje się jej z własnej i nieprzymuszonej woli, mając świadomość, czemu się poddaje; co więcej, w wielu wypadkach nie dość jest powiedzieć, że pacjent "zgadza się" na proponowaną terapię - on jej się domaga lub o nią zabiega. Co się natomiast tyczy lekarza, to chociaż nie ma on obowiązku spełniać życzeń lub żądań pacjentów (w odróżnieniu od ich sprzeciwów lub odmów), tak iż stosując się do nich, nie działa "na mocy" zasady szacunku dla autonomii pacjenta, niemniej nie można również powiedzieć, ażeby działał wbrew tej zasadzie.

Zdaniem jednak krytyków eksperymentalnej terapii nawet tak słabo lub negatywnie rozumiana zgodność tej kontrowersyjnej działalności medycznej z zasadą poszanowania autonomii osoby jest tylko pozorna lub powierzchowna. Po pierwsze bowiem, nawet jeżeli pacjenta uciekającego się do eksperymentalnej terapii "nikt nie zmusza", by się jej poddał, to przecież nie wynika stąd jeszcze, że wcale nie jest do tego zmuszony; szerzej pojmowany "przymus", niweczący wolność czyjegoś wyboru, może być wszak wywierany nie tylko przez kogoś, czyli przez inną osobę lub też grupę osób, lecz także przez coś. Tym czymś, co drastycznie ogranicza wolność działania podmiotu, może być najpierw sytuacja, w której on się znalazł. I tak bywa nie tylko wtedy, gdy ta sytuacja - w wypadku pacjenta wybierającego eksperymentalną terapię często skrajnie dramatyczna i niepozostawiająca możliwości innego wyboru - jest społecznie uwarunkowana, czyli przynajmniej częściowo zależna od ludzi; źródłem tego przymusu lub braku swobody mogą też być - zgodnie z przywoływaną koncepcją - okoliczności całkiem naturalne, bo i natura bywa wielką szantażystką! Oprócz tej nieosobowej formy przymusu zewnętrznego pełnej dobrowolności przynajmniej niektórych decyzji, podejmowanych przez uczestników eksperymentalnej terapii, zagraża tzw. przymus wewnętrzny (ang. compulsion). Tym mianem określa się niekiedy presję silnych, lub wręcz "nieodpartych" uczuć czy też pragnień, które mogą nie tylko skłaniać, ale niejako "popychać" doświadczający ich podmiot do dokonania określonego wyboru, nie pozostawiając mu praktycznie możliwości wybrania inaczej. Pacjent zgłaszający się do eksperymentalnej terapii często bardzo chce ją otrzymać. Można się zastanawiać, czy nie aż za bardzo.

Obydwa wymienione powody, potencjalnie uprawniające do kwestionowania pełnej dobrowolności, jaka miałaby przysługiwać decyzji o poddaniu się eksperymentalnej terapii - a więc zarówno ten, który wskazuje na możliwość dokonywania owej decyzji w warunkach przymusu sytuacyjnego, jak i wskazujący na możliwość jej uwarunkowana emocjonalnym przymusem wewnętrznym - są same w sobie podważalne. Nie jest więc jasne, czy można sensownie mówić o przymusie wywieranym przez okoliczności albo przez wewnętrzne emocje9. Lecz nawet jeśli uchylić ogólną wątpliwość wysuwaną przeciw tym pojęciowym konstruktom i zgodzić się, że w niektórych przypadkach da się je stosować, nie wydają się one szczególnie przydatne jako argumenty w tym sporze, o który nam obecnie chodzi, tj. w odniesieniu do kwestii, czy udostępnianie eksperymentalnej interwencji medycznej poza obrębem badań klinicznych jest kiedykolwiek uzasadnione; czy zatem nie powinno się zawsze - a przynajmniej gdy tylko się da - zastępować go przez jej oferowanie w obrębie tego typu badań. Nawet bowiem jeżeli przyznamy, że zdesperowany pacjent, który poszukuje ratunku w eksperymentalnej terapii udostępnianej poza obrębem badań, jest do tego niekiedy zmuszany przez zewnętrzne dramatyczne okoliczności lub przez wewnętrzne nieprzezwyciężalne emocje, to przecież coś podobnego możemy stwierdzić także o niejednym pacjencie, który w celu pozyskania tej samej terapii (lub przynajmniej szansy na jej otrzymanie) decyduje się wziąć udział w testujących ją próbach klinicznych. Jeżeli więc "przemożna presja uczuć", jakiej doznaje nieraz pacjent zagrożony śmiercią i szukający ratunku w niesprawdzonej terapii, nie przeszkadza nam uznać ważności jego zgody na udział w badaniach klinicznych, w których ta terapia zostaje "wystawiona na próbę" bezpieczeństwa i skuteczności, to nie powinna nam ona przeszkadzać, gdy chodzi o uznanie ważności zgody na tęże terapię, oferowaną poza procesem badawczym.

Co więcej, można nawet argumentować, że w trosce o autonomię, a w tym i dobrowolność decyzji pacjentów, medyczni decydenci mają nie tylko prawo, ale wręcz obowiązek podtrzymywać programy humanitarnego użycia jako alternatywną (wobec badań klinicznych) ścieżkę dostępu do innowacyjnych terapii. Czy bowiem w przeciwnym razie - gdy zdesperowany pacjent poszukujący innowacyjnej terapii nie ma innego wyboru, jak tylko zgłosić chęć uczestnictwa w testujących ją próbach klinicznych - nie należy przyznać, że jego zgoda na udział w tych próbach nie była decyzją w pełni dobrowolną? Że proband - wbrew zewnętrznym pozorom i formalnym świadectwom dobrowolności - wyraził ją jednak pod pewnym zewnętrznym przymusem, i to tym razem już nie czysto sytuacyjnym, jak w warunkach niezawinionej katastrofy zdrowotnej, lecz wywieranym przez innych ludzi?

Nie zawsze wprawdzie, gdy tylko chcemy lub nawet bardzo pragniemy zdobyć, odzyskać lub zachować A, a nie możemy tego osiągnąć inaczej, niż czyniąc B, jesteśmy tym samym zmuszani do uczynienia B. Osoba, która nie może uzyskać dostępu do budzącego jej nadzieję eksperymentalnego leku w inny sposób, jak tylko biorąc udział w badaniach klinicznych, nie musiałaby być jeszcze ściśle biorąc "przymuszana" do tego udziału, jeżeli "przymuszanie" rozumie się w normatywnym znaczeniu, jako wywieranie niedozwolonego nacisku. Można by bowiem utrzymywać, że tego rodzaju nacisk na wahających się pożytecznych probandów jest jak najbardziej dozwolony lub uzasadniony. Faktycznie jednak tego typu pogląd raczej nie cieszy się akceptacją; jak bowiem stwierdza Schüklenk (2014):

Wątpię, aby w którymkolwiek społeczeństwie istniał obecnie consensus, że jest rzeczą dopuszczalną zmuszać fatalnie chorych pacjentów do udziału w randomizowanych, podwójnie zaślepionych próbach klinicznych z grupą kontrolną otrzymującą placebo jako jedynego sposobu uzyskania dostępu do nowego eksperymentalnego leku10.

D. Czy decyzje pacjentów poddających się eksperymentalnej terapii są w pełni świadome?

Nawet jednak jeżeli odrzucić sporne pojęcia przymusu sytuacyjnego czy też wewnętrznego lub przyznać, że nie znajdują one zastosowania w omawianym przypadku, to stąd można najwyżej wnioskować, że zgoda na eksperymentalną terapię, w typowych przypadkach wyrażana przez pacjenta "z własnej i nieprzymuszonej woli", czyni zadość jednemu z dwóch głównych kryteriów autonomicznej decyzji, co jeszcze nie gwarantuje, że spełnia obydwa. Drugim nieodzownym warunkiem autonomicznego charakteru decyzji jest jej świadomość czy też wolność od braku wymaganej wiedzy, cecha niekiedy włączana do dobrowolności, częściej jednak odróżniana od tej ostatniej jako osobna właściwość, której mogą być pozbawione także decyzje wolne od przymusu. Autonomiczną decyzję podejmuje tylko ten, kto naprawdę wie, na co się decyduje, a zatem kto nie myli się ani nie łudzi, że decyduje się na coś innego. Ta intelektualna autonomia, jak moglibyśmy również nazwać cechę autonomicznej decyzji nazywaną jej świadomością, w odniesieniu do pacjentów decydujących się na eksperymentalną terapię może być podważana z trzech punktów widzenia.

Po pierwsze, można się zastanawiać, czy pacjenci decydujący się na eksperymentalną terapię posiadają wszystkie informacje potrzebne do podjęcia świadomej decyzji. Jak zauważają Darrow i in. (2015, s. 284), "dane na temat eksperymentalnych leków są z definicji bardzo ograniczone, a pacjenci na ogół nie mają dostępu do wszystkich istniejących informacji, ponieważ niektóre z nich są zastrzeżone z tytułu własności"11. Nasuwa się jednak odpowiedź, że informacyjnej wystarczalności autonomicznej decyzji zagraża jedynie brak istotnych informacji, podczas gdy informacje zastrzeżone z tytułu własności dotyczą na ogół spraw raczej technicznych i nie są dla pacjenta szczególnie doniosłe.

Do informacji niewątpliwie ważnych, jeśli nie najbardziej istotnych dla pacjenta, któremu proponuje się jakąś terapię, należą dane dotyczące jej ryzyka i spodziewanej korzyści. To nasuwa kolejny zarzut przeciwko intelektualnej autonomii decyzji podejmowanych przez pacjentów zainteresowanych leczeniem eksperymentalnym: jedną z podstaw świadomej zgody na jakąś terapię musi być znajomość jej przewidywanych korzystnych i szkodliwych następstw, a te w wypadku terapii eksperymentalnych są właśnie nieznane. Ten argument między innymi biorą pod uwagę Schüklenk & Lowry (2008), ale nie uważają go za przekonujący12. Intelektualny mankament, niepozwalający uznać pełnej autonomii pacjentów poddających się eksperymentalnej terapii, można jednak upatrywać nie tyle w braku posiadania informacji na jej temat, ile w braku ich jasnego uświadomienia czy też zrozumienia. Tego typu zarzut zdaje się wysuwać cytowany przez tychże autorów Andrew F. Shorr, gdy, odnosząc się szczególnie do pacjentów terminalnie chorych, argumentuje: "Ludzie w obliczu terminalnej choroby są szczególnie podatni na nadużycie. Mogą objawiać pewien stopień rozpaczy, który zaciemnia ich sąd i przez to w niektórych wypadkach zmniejsza ich zdolność dokonywania w pełni autonomicznych wyborów"13. Schüklenk & Low­ry krytykują jednak także ten argument:

Niektóre aspekty tego argumentu są problematyczne. Jest oczywiste, że nikt nie dokonuje nigdy w pełni autonomicznych wyborów. Z konieczności jesteśmy pod wpływem różnego rodzaju czynników, z których wiele znajduje się poza naszą bezpośrednią kontrolą. To nie przeszkadzało w przeszłości społeczeństwu uznawać wszelkich zamiarów lub celów osób, które były zdolne jedynie do dokonywania wyborów nie w pełni autonomicznych. Innym niepokojącym aspektem tego argumentu jest to, że wyraźnie stara się zakwestionować decyzyjną autonomię właśnie w tych przypadkach, gdy ma ona dla nas największe znaczenie - w sytuacjach życia lub śmierci14.

Trzecią obiekcją, nasuwającą się co do intelektualnej autonomii decyzji pacjentów zgłaszających się do eksperymentalnej terapii, jest wątpliwość, czy ich obraz własnej sytuacji nie jest podobnie wypaczony, jak to niekiedy bywa u osób godzących się na udział w badaniach medycznych. W tym ostatnim wypadku dobrze opisanym - i często napotykanym - zagrożeniem dla ich autonomii jest tzw. złudzenie terapeutyczne (therapeutic misconception)15. Polega ono - najprościej ujmując - na myleniu naukowego badania, przeprowadzanego przez personel medyczny, z leczeniem czy też sprawowaniem opieki zdrowotnej, a więc na błędnym przeświadczeniu najczęściej samego pacjenta (choć niekiedy też jego lekarza), że zabiegi, którym poddaje się go w ramach badań klinicznych, mają służyć jego własnym zdrowotnym korzyściom, a nie dobru społeczeństwa lub rozwojowi nauki. W wypadku eksperymentalnych procedur medycznych, do których pacjent uzyskuje dostęp poza procesem badawczym, o właściwym złudzeniu terapeutycznym nie może być mowy. Te innowacyjne interwencje mają być wszak przeprowadzane nie po co innego, jak dla poprawy zdrowia pacjenta; jeśli więc pacjent przekonany o ich terapeutycznym celu znajduje się w błędzie, mamy do czynienia nie z terapeutycznym złudzeniem, lecz z terapeutycznym oszustwem czy też wyłudzeniem (w wypadku, gdy od pacjentów poddawanych rzekomej lub choćby tylko wątpliwej terapii pobierana jest opłata). Tendencji do złudzenia terapeutycznego towarzyszy jednak często inny czynnik, również zniekształcający obraz sytuacji, jaki posiadają pacjenci-probandzi, ale mający jeszcze szerszy zakres. Tym powszechniejszym generatorem nie w pełni świadomych, a zatem i nie całkiem autonomicznych decyzji, jakie podejmują pacjenci godzący się na niesprawdzoną interwencję medyczną, jest bezpodstawny terapeutyczny optymizm: nieuzasadniona wiara, że z różnych możliwych scenariuszy ziści się ten najlepszy i że oferowany pacjentowi eksperyment medyczny - czy to raczej leczniczy, czy raczej badawczy - przyniesie mu najbardziej pożądaną korzyść (por. Raus, 2016, s. 7). Od tej bezpodstawnej wiary - i związanej z nią przesadnej nadziei - nie muszą być naturalnie wolni także pacjenci, którzy uzyskują dostęp do innowacyjnej terapii poza obrębem badań klinicznych. Przeciwnie, nawet jeśli nie cechują się oni jakimś dyspozycyjnym wrodzonym optymizmem, każącym patrzeć na wszystko od tej lepszej strony i niezakłócającym jeszcze koniecznie autonomii podejmowanych decyzji, to jednak w trudnych życiowych okolicznościach, w jakich się znajdują, podlegają działaniu różnych mechanizmów, mających tendencję do jej zaburzania. Jednym z nich jest być może naturalna skłonność do przeceniania nowości (nowe, a więc lepsze) (por. Johnson & Rogers, 2012, s. 10); innym, już nie naturalnym, lecz społecznie uwarunkowanym czynnikiem, skłaniającym do zbyt entuzjastycznego traktowania medycznych innowacji, jest wywoływany wokół nich medialny szum - natłok niesprawdzonych pogłosek, pochodzących w części od innych uczestników opieki zdrowotnej, uradowanych rzekomą poprawą, jakiej ich bliscy albo oni sami doznali dzięki terapii eksperymentalnej, w części od wytwórców, zachwalających swoje innowacyjne produkty, lub też od lekarzy nie zawsze z dostateczną rozwagą i odpowiedzialnością wypowiadających się na temat związanych z tymi nowościami szans i niebezpieczeństw. Ci ostatni zresztą, jak zauważono (por. Earl, 2019, s. 4), w komunikacji z pacjentem poszukującym dostępu do innowacyjnej terapii są skazani na pewien dylemat: jeżeli pacjent nie zostaje poinformowany o jej innowacyjnej czy też eksperymentalnej naturze, będzie ją często uważał za terapię standardową; jeżeli zaś otrzyma taką informację, wówczas z kolei może popaść w nieuzasadniony terapeutyczny optymizm, pokładając w oferowanej mu interwencji przesadne nadzieje.

E. Szacunek dla autonomii pacjenta a obowiązki lekarza podejmującego eksperymentalną terapię

Z poczynionych uwag zdaje się wynikać, że świadoma zgoda pacjenta zgłaszającego się do lekarza w celu uzyskania eksperymentalnej terapii, rozpatrywana pod kątem obydwu nieodzownych warunków decyzyjnej autonomii, niejednokrotnie albo nie spełnia ich wystarczająco, albo też spełnia je co prawda w stopniu, który w praktyce uznaje się za dostateczny, lecz mogłaby je spełniać także w stopniu wyższym i w sposób pełniejszy. Nasuwa się pytanie, jak w tego typu okolicznościach ma postąpić lekarz wierny zasadom swojej profesji?

Weźmy pod uwagę pierwszą z tych sytuacji, w której może zostać postawiony lekarz: gdy stopień autonomii decyzji pacjenta zgłaszającego się do eksperymentalnej terapii jest w jego ocenie niewystarczający. W jej ramach trzeba jeszcze rozróżnić przypadek, gdy wyrażana przez pacjenta chęć poddania się eksperymentalnej terapii jest w przekonaniu lekarza zgodna z jego interesem, oraz przypadek, gdy jest z nim w konflikcie. Nie ulega wątpliwości, że niezgodność decyzji pacjenta z jego interesem, połączona z niedostatecznym stopniem autonomii tej decyzji, jest już dla lekarza wystarczającą podstawą do tego, aby miał nie tylko prawo, lecz i obowiązek odmówić przeprowadzenia żądanej terapii. Niekiedy wprawdzie lekarz decyduje się na zabieg, który uważa za niewskazany lub przynajmniej nieoptymalny dla pacjenta, a przy tym wybrany przezeń w sposób nie w pełni świadomy (np. godzi się na cesarskie cięcie u kobiety, dla której bardziej wskazany byłby poród drogami natury), ale taka decyzja może być usprawiedliwiona tylko pod warunkiem, że wybrana interwencja nie jest dla pacjenta bardzo ryzykowna, a jej jedyną alternatywą jest interwencja, którą on odrzuca. Żaden z tych przypadków nie ma jednak miejsca, gdy wybraną interwencją jest eksperymentalna terapia; ta bowiem z definicji wiąże się z poważnym ryzykiem, a odstępując od niej, nie zmusza się jeszcze pacjenta do przyjęcia innej. Pewnego rodzaju wątpliwości co do obowiązków lekarza może natomiast nasuwać przypadek, gdy niedostatecznie autonomiczna decyzja pacjenta zgłaszającego się do eksperymentalnej terapii wydaje się mimo to zgodna z jego interesem. Można by się bowiem zastanawiać, czy kierując się troską o dobro pacjenta lekarz nie powinien w tych okolicznościach wziąć jego decyzji "za dobrą monetę" i nie przejmować się zbytnio jej niedojrzałością. Takie podejście dałoby się wszakże jedynie utrzymać, gdyby chodziło o interwencję przynoszącą dużą spodziewaną korzyść, a przy tym niezwiązaną z nadmiernym ryzykiem; w odniesieniu do eksperymentalnych terapii, których korzyści są zawsze niepewne, a potencjalne ryzyko znaczące, wydaje się ono jednak stanowiskiem nie do obronienia.

Osobnej uwagi wymaga również druga sytuacja: gdy lekarz uważa, że stopień autonomii decyzji pacjenta w sprawie jego udziału w eksperymentalnej terapii jest wystarczający, lecz równocześnie zdaje sobie sprawę, że mógłby on być pełniejszy i wyższy, gdyby pacjentowi dostarczyło się jakichś istotnych, chociaż niewymaganych przezeń informacji lub też pomogło się mu dokonać spokojniejszej i głębszej refleksji. Także w jej ramach trzeba jeszcze rozróżnić przypadek, gdy zgłaszana przez pacjenta chęć poddania się eksperymentalnej terapii jest w przekonaniu lekarza zgodna z jego interesem, oraz przypadek, gdy jest z nim niezgodna. W jednym i drugim przypadku lekarz może albo przewidywać, że jego dodatkowe racje lub perswazje utwierdzą pacjenta w jego (słusznej lub niesłusznej) decyzji, albo liczyć się z tym, że przywiodą go do jej zmiany. Z różnych kombinacji wyszczególnionych możliwości najciekawsza bodaj wydaje się ta, gdy lekarz uważa wybór pacjenta zgadzającego się na eksperymentalną terapię za decyzję zgodną z jego interesem, a także opartą na wystarczających danych, lecz równocześnie zdaje sobie sprawę, że pacjent mógłby ją jeszcze wycofać, gdyby uzyskał więcej informacji. W tym szczególnym splocie okoliczności lekarz wierny etycznym zasadom może mieć zarówno powód, by udostępniając lub uwydatniając dodatkowe racje, wywrzeć wpływ na ostateczną decyzję pacjenta, jak i powód, by tego nie czynić. Powodem skłaniającym do tego działania będzie wzgląd na maksymalistycznie i proaktywnie rozumianą zasadę szacunku dla autonomii, powodem przeciwnym - wzgląd na dobro pacjenta połączony z szacunkiem dla autonomii w ujęciu bardziej minimalistycznym lub realistycznym.

IV. Eksperymentalne terapie a zasada sprawiedliwości

Zastanawiając się nad tym, czy udostępnianie niesprawdzonych metod leczniczych poza obrębem badań klinicznych jest postępowaniem etycznie akceptowalnym, należy wreszcie rozważyć, jak ma się ono do zasady sprawiedliwości.

Zasada sprawiedliwości jest właściwie całą wiązką reguł etycznych wykluczających różne sposoby postępowania, które odbieramy jako krzywdzące, dyskryminujące lub w inny sposób naruszające społeczną równość między jednostkami czy też całymi grupami jednostek. Z kilku głównych odmian sprawiedliwości, które zwykło się wyróżniać w tradycji filozoficznej, z naszym tematem najściślej wiąże się sprawiedliwość dystrybucyjna - właściwa proporcja w podziale dóbr, środków i świadczeń społecznych. Do tych dzielonych dóbr, których ilość jest zawsze ograniczona, tak iż ich dystrybucja wymaga często niełatwych wyborów, należą też różnorakie - tak rzeczowe, jak i osobowe - zasoby działalności medycznej. Sposób, w jaki powinny być dzielone te cenne distribuenda - środki finansowe, sprzęty medyczne, godziny pracy personelu medycznego - należy przedyskutować również w związku z eksperymentalną terapią. Dokładniej zaś, rozważenia w tym kontekście wymaga przede wszystkim dystrybucja zasobów, którą w stosunku do eksperymentalnej terapii można określać jako zewnętrzną, tzn. ich podział na środki przeznaczone dla owej terapii oraz na te, które mają być używane w jakimś innym celu16.

Gdy chodzi o ów inny cel, do którego mogą być przeznaczone zasoby służące działalności medycznej, eksperymentalną terapię odgranicza się od dwóch sąsiadujących z nią dziedzin: z jednej strony, od terapii nieeksperymentalnej (standardowej, tradycyjnej lub konwencjonalnej), z drugiej zaś, od badań medycznych. Tak więc zastanawiając się nad sprawiedliwym zewnętrznym podziałem zasobów w związku z eksperymentalną terapią, należy rozważyć dwie kwestie: (1) czy sprawiedliwie jest przeznaczać część zasobów działalności medycznej nie na sprawdzone już procedury standardowe, lecz na rozwijanie procedur eksperymentalnych, a jeżeli tak, to pod jakim warunkiem; (2) czy sprawiedliwie jest przeznaczać część zasobów służących rozwijaniu eksperymentalnych procedur medycznych nie na badania kliniczne (eksperymenty badawcze), lecz na eksperymentalne terapie (eksperymenty lecznicze), a jeśli tak, to znowu pod jakim warunkiem.

Rozważając każde z postawionych pytań, można brać pod uwagę takie lub inne kryteria czy też reguły słusznej dystrybucji. W związku z naszym obecnym tematem wchodzą w grę dwie główne grupy takich dystrybucyjnych kryteriów: reguły utylitarne, które każą rozdzielać niewystarczające dobra z jak największym łącznym pożytkiem dla wszystkich stron uczestniczących w podziale, i reguły egalitarne, każące rozdzielać te świadczenia lub środki w sposób jak najbardziej zgodny z ideą równości. Zarówno użyteczność, jak i równość musi być przy tym traktowana jako pewna konkretyzacja sprawiedliwości, a nie jako osobna wartość etyczna, przeciwstawiana czy też równorzędna tej ostatniej.

Ad 1. Czy sprawiedliwie jest przeznaczać część zasobów działalności medycznej nie na sprawdzone już procedury standardowe, lecz na rozwijanie procedur eksperymentalnych, a jeżeli tak, to pod jakim warunkiem?

Utylitarny punkt widzenia w rozważaniu słusznego podziału zasobów opieki zdrowotnej pomiędzy interwencje standardowe i procedury eksperymentalne wymaga wybrania takiej dystrybucji, która prawdopodobnie przyniesie wszystkim stronom największy łączny pożytek (pojmowany jako w sumie pozytywny bilans skutków korzystnych i następstw niepożądanych)17. Porównanie korzyści i strat, których z rozsądnie szacowanym prawdopodobieństwem można oczekiwać po wprowadzeniu terapii eksperymentalnej, oraz możliwych korzyści i strat, których - zazwyczaj już z większym prawdopodobieństwem - należy spodziewać się w razie pozostania przy terapii konwencjonalnej (lub niestosowania żadnej terapii) nie zawsze prowadzi do jednoznacznego wyniku. Z jednej bowiem strony, eksperymentalna terapia, która ma zaradzić dotychczas nieuleczalnej lub niezadowalająco leczonej chorobie, daje bądź co bądź przynajmniej pewną nadzieję cierpiącym na nią pacjentom. Z drugiej jednak strony, nasuwają się również silne argumenty przeciwko stosowaniu takich obiecujących wprawdzie, ale niesprawdzonych sposobów leczenia poza obrębem badań klinicznych, takie jak przedstawiony już wcześniej argument ze złej statystyki. Jak pamiętamy, spośród eksperymentalnych terapii dopuszczonych do I fazy badań klinicznych tylko mniejsza część przechodzi do fazy II, a spośród nich znowu tylko mniejszość do fazy następnej. Co więcej, także nie wszystkie terapie doprowadzone już do fazy III zostają ostatecznie zaakceptowane. W sumie zatem większość terapii poddawanych próbom klinicznym okazuje się z takich lub innych względów nieakceptowalna. Głównym kryterium akceptacji, a ostatecznie autoryzacji zbadanej terapii, jest ustalony w trakcie jej badań "zadowalający stosunek" wynikających z niej następstw pożądanych i niepożądanych (korzyści i rodzajów ryzyka). A skoro tak, to w większości testowanych terapii ten stosunek prawdopodobnych plusów i minusów okazuje się prędzej czy później niezadowalający. Jeżeli więc nie przyjmiemy jakichś zasadniczych różnic w doborze pacjentów, którzy uzyskują dostęp do pewnej eksperymentalnej terapii w ramach testujących ją badań klinicznych, oraz pacjentów, którym ta sama terapia udostępniana jest poza obrębem badań, pozostaje tylko uznać, że także dla pacjentów poddawanych eksperymentalnej terapii poza obrębem badań proporcja jej korzystnych oraz niekorzystnych zastosowań przedstawia się równie niezadowalająco. Krótko mówiąc, praktyczne zastosowania eksperymentalnej terapii, mającej zaradzić pewnej dotąd nieuleczalnej lub niezadowalająco leczonej chorobie, statystycznie biorąc, nie leżą w interesie pacjentów, którzy biorą w nich udział.

To jednak nie znaczy jeszcze, że nie leżą one w interesie wszystkich - tak obecnych, jak przyszłych - pacjentów, którzy są lub będą dotknięci podobnym schorzeniem. Trudności, jakie nastręcza utylitarna ocena praktycznych zastosowań eksperymentalnych terapii, potęgują się jeszcze, gdy oprócz wynikających z nich korzyści i strat przewidywalnych w najbliższej przyszłości - a często nawet te są niełatwe do oszacowania - musimy położyć na szali korzyści i straty długoterminowe. Należy bowiem liczyć się z tym, że nie całkiem sprawdzona terapia, która w części jej zastosowań okaże się nieskuteczna albo niebezpieczna, w krótkim terminie przynosi więcej szkody niż pożytku, ale po jakimś czasie - gdy jej zastosowania niespełniające kryteriów skuteczności lub bezpieczeństwa zostaną już odsiane, a inne zasadnie uznane za zgodne z tymi wymogami - utylitarny stosunek plusów i minusów diametralnie się odwraca: eksperymentalna terapia, która w krótkim terminie przynosiła więcej szkody niż pożytku, a przynajmniej więcej szkody albo mniej pożytku niż terapia konwencjonalna, w dalszej perspektywie i w ulepszonej postaci ma przewagę nad tą drugą.

Trzeba jednak zauważyć, że kwestia słusznego podziału zasobów opieki zdrowotnej na interwencje standardowe i procedury eksperymentalne może być również rozpatrywana na podstawie kryteriów i reguł egalitarnych. Jedną z takich reguł, każących maksymalizować raczej równość w podziale dóbr niż ich sumaryczną wartość, jest reguła pierwszeństwa osób w gorszym położeniu18. Z punktu widzenia tej reguły nie jest więc niczym niewłaściwym przedkładanie mniej pożytecznej - a w każdym razie przynoszącej mniejszy pożytek doraźny - terapii eksperymentalnej nad lepiej sprawdzoną procedurę standardową, jeżeli pierwsza daje szansę na ratunek pacjentom, których nie może uratować druga. A nawet jeśli pacjenci z chorobą, na którą istnieje skuteczne lekarstwo, znajdują się nieraz w równie ciężkim stanie jak ci, których choroby za pomocą istniejących środków nie da się wyleczyć, to przecież położenie pierwszych jest o tyle lepsze, że ich stan da się poprawić.

Fakt, że ktoś znajduje się pod pewnym ważnym względem - a takim bez wątpienia jest kondycja zdrowotna - w znacznie gorszym położeniu aniżeli inni, jest już sam przez się pewnym powodem do tego, aby ceteris paribus przyznać mu pierwszeństwo w dystrybucji społecznych zasobów, dzięki którym jego położenie może się poprawić. Ten powód staje się jeszcze mocniejszy, jeżeli gorsze położenie danej osoby nie wynika ani z okoliczności czysto naturalnych, ani z jej własnych zaniedbań, lecz przynajmniej częściowo z przyczyn natury społecznej. Otóż gorsza kondycja zdrowotna, w jakiej znajduje się dana osoba, bywa oczywiście następstwem okoliczności czysto naturalnych - niektóre choroby są cięższe do zniesienia lub też trudniejsze do uleczenia od innych. Zdarza się również, że zdrowotne kłopoty pacjenta są skutkiem jego własnych nierozsądnych zachowań. Oprócz tych dwóch sytuacji jest jednak i taka - najbardziej przemawiająca do naszych egalitarnych skłonności - w której gorsze położenie jakiegoś człowieka wynika raczej z tego, w jakim społeczeństwie żyje i jak w tym społeczeństwie postępują inni. Pod tę ostatnią kategorię trzeba też często podciągnąć przypadek, gdy ktoś nie może skorzystać ze standardowych środków medycznych rozwiązujących jego problemy, ponieważ takich standardowych rozwiązań dotychczas nie znaleziono. I tutaj znowu w grę wchodzą przyczyny czysto naturalne - zdrowotne problemy, na które uskarża się pacjent, mogą być same przez się oporne na wszelkie remedia - ale często nasuwa się także inne wyjaśnienie: skutecznych remediów nie znaleziono, bo ich nie szukano. To, czego szuka się w dziedzinie zdrowia i w walce z chorobą, po części zależy oczywiście znowu od czynników naturalnych, ale one nie wystarczają jeszcze, aby np. wyjaśnić, dlaczego nie znaleziono dotąd skutecznych sposobów na wiele chorób sierocych szerzących się w ubogich krajach. Z punktu widzenia pacjenta, dla którego w arsenale medycyny nie można znaleźć skutecznych środków na trapiące go dolegliwości, jego gorsze położenie przedstawia się jako następstwo społecznych, a w szczególności badawczych zaniedbań. Wydaje się też, że taki pacjent ma prawo wymagać, aby część społecznych zasobów, które można by - niejednokrotnie nawet z większym ogólnym pożytkiem - zużyć na stosowanie i doskonalenie już wynalezionych i sprawdzonych sposobów leczenia, przeznaczyć na szukanie i sprawdzanie nowych, które mogą mu pomóc.

Tak więc zarówno z punktu widzenia utylitaryzmu, jak i egalitaryzmu można obronić dystrybucję zasobów opieki zdrowotnej, w której na rozwój innowacyjnych procedur medycznych przeznacza się środki niejako "odjęte" bardziej czasami korzystnym procedurom standardowym. Jest jednak do rozważenia, czy ów rozwój innowacyjnych procedur nie powinien być przeprowadzany raczej w ramach badań klinicznych niż w obrębie terapii eksperymentalnej. A to prowadzi nas już do następnego pytania.

Ad 2. Czy sprawiedliwie jest przeznaczać część zasobów służących rozwijaniu eksperymentalnych procedur medycznych nie na testujące te procedury badania kliniczne (eksperymenty badawcze), lecz na stosujące je eksperymentalne terapie (eksperymenty lecznicze), a jeśli tak, to pod jakim warunkiem?

Ten punkt dotyczy niejako kolejnego etapu w wielostopniowej dystrybucji zasobów działalności medycznej i w naturalny sposób łączy się z poprzednim. Nawet bowiem gdy przyznamy, że sprawiedliwość nie tylko nie zabrania, ale wręcz wymaga, aby przeznaczać część zasobów działalności medycznej, których można by użyć do standardowych procedur leczniczych, na rozwijanie procedur eksperymentalnych, nasuwa się pytanie, jak dalej dzielić przeznaczone już na ten cel środki: czy zatem jest sprawiedliwie w razie konieczności wyboru zużywać pewną ich część - a jeżeli tak, to jaką - nie na badania kliniczne, lecz na eksperymentalne interwencje w ramach praktyki medycznej.

Jedną z bardziej szczegółowych norm podlegających pod zasadę sprawiedliwości i odnoszących się do opieki zdrowotnej jest reguła równego dostępu. Głosi ona, że osoby mające równe potrzeby - i nieróżniące się pod żadnym innym etycznie istotnym względem - powinny mieć także równy dostęp do społecznych dóbr, przez które ich potrzeby mogą być zaspokojone. Konkretyzacja tej nadal ogólnej formuły zależy od tego, jakie różnice między osobami, decydujące o ich różnym udziale w przeprowadzanej dystrybucji dóbr, uważa się za etycznie istotne. Zgodnie z pewnym atrakcyjnym poglądem w tej kwestii, określanym jako egalitaryzm trafu (luck egalitarianism)19, etycznie istotna może być tylko taka własność odróżniająca jakąś osobę od innych, konkurujących z nią o dostęp do rozdzielanego dobra, której ta osoba nie nabyła jedynie przypadkiem, a więc, za którą jest ona sama przynajmniej w pewnym stopniu odpowiedzialna. Ten popularny pogląd odnosi się w szczególności do rozdziału dóbr i świadczeń w opiece zdrowotnej, nie pozwalając na nierówne traktowanie chorych, którzy mają równe potrzeby zdrowotne jak inni pacjenci, lecz odróżniają się od tych innych pewną (źle widzianą) własnością lub cechą, za którą sami nie ponoszą winy.

Tak dookreślona zasada sprawiedliwości zdaje się uzasadniać przyznawanie "poszerzonego dostępu" do innowacyjnych leków kilku kategoriom pacjentów, którzy chcą ich "spróbować", a nie mają możliwości przeprowadzenia tej próby w ramach badań klinicznych (por. Raus, 2016, s. 3). Po pierwsze zatem, możliwość dostępu do innowacyjnej terapii poza obrębem badań klinicznych może być jedyną szansą dla osoby chorej, jeżeli potencjalnie ratujący lek na jej chorobę nie jest testowany w żadnym regularnym badaniu klinicznym. W takiej sytuacji znajdują się nieraz pacjenci cierpiący na choroby rzadkie czy też bardzo rzadkie. Aby przetestować jakiś lek w próbie klinicznej, trzeba zrekrutować do niej dostateczną liczbę uczestników, bez których jej wyniki nie są miarodajne. W wypadku chorób występujących o wiele rzadziej niż inne pozyskanie statystycznie wystarczającej grupy pacjentów chętnych i nadających się do udziału w badaniu jest zwykle dla potencjalnych sponsorów przedsięwzięciem znacznie trudniejszym i bardziej kosztownym, tak iż nierzadko z niego rezygnują. A przecież pacjenci cierpiący na choroby rzadkie nie są winni temu, że jest ich mniej i że badanie leku na ich dolegliwość jest bardziej kosztowne. Skoro więc nie da się - lub nie opłaca się - uruchomiać klinicznych badań testujących lek na ich chorobę, to jeśli tylko taki potencjalnie pożyteczny środek zostanie wynaleziony, powinni mieć szansę wypróbowania jego skuteczności poza obrębem badań, czyli w ramach poszerzonego dostępu.

Ponadto pacjent pragnący poddać się eksperymentalnej terapii nie może tego uczynić w obrębie badań klinicznych, jeżeli nie jest prowadzone żadne badanie dotyczące jego choroby w dostępnej dla niego okolicy albo też jest prowadzone, ale rekrutacja do niego już się zakończyła, np. ze względu na ograniczoną liczbę miejsc. Wydaje się, że jeżeli pacjentów chętnych do udziału w badaniach innowacyjnej terapii jest znacznie więcej od tych, którzy - czy to w wyniku loterii, czy to na zasadzie "kto pierwszy, ten lepszy" - zostają do tych badań dopuszczeni, wówczas pacjenci niedopuszczeni powinni mieć możliwość otrzymania tej terapii poza ramami badań.

Na koniec, dostęp do obiecującego, lecz niesprawdzonego leku może być także jedynym ratunkiem dla jakiejś osoby, jeżeli kliniczne badania nad tym lekiem są wprawdzie prowadzone w jej zasięgu, a nawet jeszcze otwarte, ale ona sama - z takiego lub innego niezawinionego przez siebie powodu - nie kwalifikuje się do nich. Trudno jednak nie przyznać, że pacjenci pozbawieni możliwości udziału w randomizowanych badaniach klinicznych, dających ich uczestnikom przynajmniej połowiczną szansę na otrzymanie pożądanej eksperymentalnej terapii, znajdują się nieraz w takiej samej ("niezaspokojonej") potrzebie zdrowotnej jak inni, którzy kwalifikują się do tej terapii i w razie pomyślnego dla nich losowego przydziału faktycznie ją otrzymują. Wydaje się zatem, że ci pierwsi, niedopuszczani do udziału w badaniach, byliby pokrzywdzeni, gdyby - zwłaszcza na skutek zbyt rygorystycznych przepisów - nie mieli możliwości uzyskania pożądanej terapii w jakimś innym trybie, mianowicie w ramach poszerzonego dostępu lub użycia humanitarnego.

Aby ustosunkować się do ostatniej części tego argumentu, trzeba jednak rozróżnić dwie kategorie pacjentów, którzy nie nadają się do udziału w badaniach testujących eksperymentalny lek na ich chorobę. Do jednej należą pacjenci, których nie można włączyć do randomizowanych badań nad tym lekiem, ponieważ gdyby go otrzymali, czyli zostali przydzieleni do grupy eksperymentalnej, byliby ze względu na ich osobnicze cechy narażeni na jakieś poważne ryzyko. Wykluczenie tej kategorii pacjentów z dostępu do badań może być niespójne z liberalistyczną zasadą szacunku dla autonomii - jeżeli pacjent zdaje sobie sprawę, że biorąc udział w badaniu klinicznym naraża się na poważne ryzyko, a mimo to pragnie w nim uczestniczyć - ale nie jest niezgodne z zasadą równych szans w równej potrzebie. Za równie potrzebujących pewnej interwencji można bowiem uznać jedynie pacjentów, którzy nie tylko znajdują się w równie złym stanie, dającym się poprawić przez tę interwencję, lecz dzięki niej uzyskują też równą lub przynajmniej porównywalną szansę na poprawę lub korzyść. Tymczasem spodziewana "czysta korzyść", którą pacjent odnosi z terapii narażającej go poważne ryzyko, jest w najlepszym razie niewielka albo wręcz wątpliwa.

Do innej kategorii "wykluczanych" trzeba jednak zaliczyć pacjentów, którzy nie kwalifikują się do udziału w badaniach klinicznych nie tyle przez to, że oni sami odnieśliby z nich niewielką lub wątpliwą korzyść, ile ze względu na niewielką lub wątpliwą korzyść, którą z ich udziału odnieśliby inni. Za niespełniające takich "kryteriów włączania" mogą być nieraz uznawane osoby starsze, wycieńczone i cierpiące na liczne choroby. Jednym z zadań prób klinicznych jest wyeliminowanie produktów potencjalnie niebezpiecznych, podejrzewanych o szkodliwe następstwa uboczne. Pacjenci z wieloma chorobami są nie bardzo przydatni do tego, aby na podstawie ich organicznych reakcji zweryfikować takie podejrzenie. Nawet bowiem jeśli w następstwie otrzymania eksperymentalnej terapii ich stan się pogorszy, trudno ustalić, czy stał się on gorszy na skutek jej otrzymania - czy właściwą przyczyną tego pogorszenia nie była w rzeczywistości niezahamowana progresja dotykającej ich choroby badanej (co świadczyłoby raczej o nieskuteczności testowanego leku) bądź którejś z chorób jej towarzyszących. Tymczasem osób starszych i schorowanych znowu nie można - czy też na ogół nie godzi się - obwiniać o to, że cierpią na liczne choroby i przez to nie nadają się do udziału w badaniach, z których - jak trzeba podkreślić - mogłyby nieraz odnieść równie dużą korzyść, jak inni pacjenci.

Kryterium równych szans w równej potrzebie okazuje się jednak w tym zastosowaniu ostrzem obosiecznym. Z drugiej bowiem strony nasuwa się również wątpliwość, czy jest sprawiedliwie umożliwiać niektórym pacjentom "poszerzony dostęp" do terapii eksperymentalnej, czyli możliwość jej otrzymania poza obrębem badań klinicznych, skoro inni, równie potrzebujący lub równie zdecydowani, mogą ją otrzymać tylko w rygorze tych badań. Rygorystyczne badanie kliniczne jest badaniem randomizowanym, z udziałem grupy kontrolnej. Jego uczestnik nie jest zatem pewien, do której trafi grupy i czy otrzyma właściwy lek eksperymentalny, czy tylko placebo lub inny środek porównawczy. Jeżeli więc zależy mu na dostępie do terapii mogącej mu pomóc (a nie tylko na przyczynieniu się do postępu nauki), znajduje się w dwa razy gorszym położeniu niż pacjent, który ma pewność, że ją otrzyma. Ta nierówność jest poniekąd usprawiedliwiona - przynajmniej jako różnica wypływająca z natury, a nie wprowadzana przez ludzi - jeżeli pacjent otrzymujący eksperymentalną terapię w ramach poszerzonego dostępu nie kwalifikuje się do badań klinicznych, ale i w tym wypadku nie całkiem, bo przecież pacjent kwalifikujący się do tych badań także nie musiałby być do nich koniecznie włączany. Tak więc wydaje się, że zróżnicowana pozycja pacjentów zabiegających o dostęp do eksperymentalnej terapii, z których część może ją otrzymać poza rygorem badań klinicznych, a część tylko w ramach tych badań, nasuwa etyczne obiekcje zarówno ze względu na zasadę sprawiedliwości, jak i ze względu na wymóg dobrowolności zgody uczestnika badań.

***

Prezentowany siódmy tom Antologii bioetyki wiąże się z kierowanym przeze mnie projektem badawczym "Normatywne aspekty badań i zastosowań innowacyjnych terapii" realizowanym przez Wydział Filozoficzny UJ i finansowanym przez MEiN w ramach programu "Nauka dla Społeczeństwa" w okresie 20.07.2022-19.07.2024.

Tłumaczenie jednego z tekstów zamieszczonych w wyborze (Insoo Hyun, Nadzieja pokładana w leczeniu, cierpienie duchowe i problem turystyki komórkowej), w wyniku wymaganego "konkursu ofert" opracowało Biuro Tłumaczeń INTERTEXT (niepodające nazwisk indywidualnych tłumaczy). Wszystkie pozostałe tłumaczenia opracowała (ma się rozumieć również bez omijania obowiązującego "rozeznania rynku") Paulina Chołda. Zarówno jej, jak i anonimowemu tłumaczowi pierwszego z wymienionych tekstów winien jestem podziękowania.

LITERATURA

Arneson R. (2013), Egalitarianism, w: E.N. Zalta (red.), The Stanford Encyclopedia of Philosophy (Summer 2013 Edition), https://plato.stanford.edu/archives/sum2013/entries/egalitarianism.

Beauchamp T.L., Childress J.F. (1996), Zasady etyki medycznej, tłum. i wstęp W. Jacórzyński, Książka i Wiedza, Warszawa.

Bender S., Flicker L., Rhodes R. (2007), "Access for the terminally ill to experimental medical innovations: A three-pronged threat", American Journal of Bioethics, 7 (10), s. 3-6.

Brody B.A. (2010), "Ethical issues in surgical trials and in the diffusion of innovative therapies", Texas Heart Institute Journal, 37 (6), s. 685-686. PMID: 21224947; PMCID: PMC3014114.

Darrow J.J., Sarpatwari A., Avorn J. i in. (2015), "Practical, legal, and ethical issues in expanded access to investigational drugs", New England Journal of Medicine, 372 (3), s. 279-286.

Earl J. (2019), "Innovative Practice, Clinical Research, and the Ethical Advancement of Medicine", American Journal of Bioethics, 19 (6), s. 7-18, doi: 10.1080/15265161.2019.1602175.

Galewicz W. (2010), Moralność i profesjonalizm: Spór o pozycję etyk zawodowych, W. Galewicz (red.), TAiWPN Universitas, Kraków.

Galewicz W. (red. nauk.) (2011), Antologia bioetyki, t. 3: Badania z udziałem ludzi, TAiWPN Universitas, Kraków.

Galewicz W. (red. nauk.) (2015), Antologia bioetyki, t. 4: Sprawiedliwość w medycynie, część 1: Wokół prawa do opieki zdrowotnej, s. 399; część 2: Dystrybucja zasobów w opiece zdrowotnej, s. 350, TAiWPN Universitas, Kraków.

Galewicz W. (red. nauk.) (2018), Antologia bioetyki, tom 5: Prawda, poufność, autonomia - problemy informacji w etyce medycznej, s. 349, ­TAiWPN Universitas, Kraków.

Gruen L., Grabel L. (2006), "Concise review: scientific and ethical roadblocks to human embryonic stem cell therapy", Stem Cells, 24 (10), s. 2162-2169, doi: 10.1634/stemcells.2006-0105, epub 2006, Jun 22, PMID: 16794263.

Johnson J., Rogers W. (2012), "Innovative surgery: the ethical challenges", Journal of Medical Ethics, 38 (1), s. 9-12, doi: 10.1136/jme.2010.042150, epub 2011 Jun 22, PMID: 21697295.

Murdoch C.E., Scott C.T. (2010), "Stem cell tourism and the power of hope", American Journal of Bioethics, 10 (5), s. 16-23, doi: 10.1080/15265161003728860, PMID: 20461637.

Raus K. (2016), "An analysis of common ethical justifications for compassionate use programs for experimental drugs", BMC Medical Ethics, 17, s. 60.

Schüklenk U. (2014), "Access to unapproved medical interventions in cases of catastrophic illness", American Journal of Bioethics, 14, s. 20-22.

Schüklenk U., Lowry C. (2009), "Terminal illness and access to Phase 1 experimental agents, surgeries and devices: reviewing the ethical arguments", British Medical Bulletin, 89, s. 7-22, doi: 10.1093/bmb/ldn048. Epub 2008 Dec 3, PMID: 19056723.

Schüklenk U., Smalling R. (2017), "The Moral Case for Granting Catastrophically Ill Patients the Right to Access Unregistered Medical Interventions", Journal of Law, Medicine & Ethics, 45 (3), s. 382-391, doi: 10.1177/1073110517737539.

Walker M.J., Rogers W.A., Entwistle V. (2014), "Ethical justifications for access to unapproved medical interventions: An argument for (limited) patient obligations", American Journal of Bioethics, 14 (11), s. 3-15.

Wendler D., Anjum S., Williamson P. (2021), "Innovative treatment as a precursor to clinical research", Journal of Clinical Investigation, 131 (15), s. 1-3, doi: https://doi.org/10.1172/JCI152573.

przypisy:

 

Spis treści